事業内容

JFRDRの目的と3つのアプローチ

超希少疾患治療薬におけるドラッグロスの課題を解決するために、専門的な管理体制を持つ非営利組織として日本希少疾患研究基金（JFRDR）が設立されました。当基金の主な目的は、以下の3つのアプローチを採用することで、現在および将来のドラッグロスを解消することにあります。

海外で承認された薬剤の日本への導入

米国で承認されているものの、商業的な関心を持たれない薬の国内権利を取得。国内のCRO、CMO、その他のサービスプロバイダーの支援を受けつつ、大学病院などで「コストプラス法（原価に一定の利益を加算）」に基づき開発を行い、日本の既存企業にライセンス供与して「適正な価格」で流通させる。

国際共同治験への参画

少人数の日本人患者をグローバルの主試験（ピボタル試験）に組み込むことで、PMDAの承認を円滑にし、将来のドラッグロスを未然に防ぐ。

アカデミア創薬の支援

日本のアカデミアにおける有望なトランスレーショナルプロジェクトに対し、資金提供だけでなく製薬エキスパートによるコーチングやメンタリングを行い、PoCや承認まで導くことで、商業化に向けた準備を整える。

アプローチの鍵

JFRDRのアプローチの鍵は、政府支援による資金を調達し、資本コストが極めて低い助成金ベースで運営することにあります。これにより、従来の商業モデルでは不可能であった治療薬の開発とアクセスが可能になります。JFRDRは商業団体と競合するのではなく、あくまで補完的な存在として機能します。つまり、質は高いが商業的には成立しないプロジェクトや薬剤に対してのみ、その力を発揮します。

5カ年戦略

最初の5年間の戦略として、JFRDRは比較的リスクが低く、期間の短いプロジェクトに集中します。具体的には、既存のドラッグロス案件や、海外で臨床開発中のプロジェクトです。概算では、5年間で約90億円の予算があれば、この期間内に5～6件の承認取得が現実的な目標となります。組織が確立され、その価値が証明された後は、引き続きドラッグロス対策や海外臨床治験プロジェクトに取り組んでいきます。

さらに、より長期かつハイリスクなプロジェクト、すなわち他のソース（主にAMED、VC、製薬企業）から十分な資金を得られていない日本のアカデミアのトランスレーショナル・臨床プロジェクトへと活動範囲を広げる計画です。6年目から10年目にかけては必要予算が大幅に増加しますが、成熟したプロジェクトポートフォリオから、10年目までにさらに15件のPMDA承認取得を目指します。